LFB reicht Marktzulassungsantrag für Eptacog beta, einen rekombinanten Gerinnungsfaktor VIIa, bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) ein

Wie LFB heute bekannt gab, hat die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) den Antrag auf Marktzulassung für den rekombinanten Gerinnungsfaktor VIIa (rFVIIa) Eptacog beta angenommen.

Der Antrag basiert auf Daten aus drei prospektiven klinischen Phase-3-Studien (PerSept 1, PerSept 2 und PerSept 3), in denen Wirksamkeit und Sicherheit von Eptacog beta zur Behandlung von Blutungsepisoden bei Kindern und Erwachsenen mit kongenitaler Hämophilie A oder B mit Inhibitoren sowie zur Blutungsprophylaxe bei diesen Patienten, die sich einer Operation oder invasiven Maßnahmen unterziehen, evaluiert wurden. Das endgültige Ergebnis der Überprüfung durch die EMA wird bis Mitte 2022 erwartet.
Diese Ankündigung erfolgt weniger als ein Jahr nach dem Antrag auf Zulassung als Biologikum (Biologics License Application, BLA) durch die US-amerikanische Behörde für Lebensmittel- und Arzneimittelsicherheit (FDA) im April 2020, die LFB für den Gerinnungsfaktor VIIa (rekombinant)-jncw (Eptacog beta), unter dem Handelsnamen SEVENFACT®, zur Behandlung und Kontrolle von Blutungsereignissen bei Erwachsenen und Jugendlichen (ab 12 Jahren) mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren eingereicht hatte. Ein ergänzender Zulassungsantrag im Hinblick auf die Wirksamkeit von Biologika (sBLA) wird derzeit durch die FDA geprüft. Das Ergebnis wird bis Mitte 2021 erwartet. HEMA Biologics, ein Gemeinschaftsunternehmen von LFB und US WorldMeds, hat die Exklusivrechte zum Vertrieb von SEVENFACT® in den USA erhalten.

Zeitgleich meldete LFB die Veröffentlichung der Ergebnisse aus der exploratorischen In-vitro-Studie zu Eptacog beta in Kombination mit Emicizumab in der Fachzeitschrift Haemophilia (Quelle: Grandoni J, Duretz V, Bonzo D, et al. Exploratory in vitro evaluation of thrombin generation of eptacog beta (recombinant human FVIIa) and emicizumab in congenital haemophilia A plasma (Exploratorische In-vitro-Evaluation der Thrombingenerierung von Eptacog beta [humaner rekombinanter Faktor FVIIa] und Emicizumab in Plasma bei angeborener Hämophilie A). Haemophilia 2021 Feb.;  Online vorab.) Die Kombination von Eptacog beta und Emicizumab führt zu einer konzentrationsabhängigen Zunahme der Thrombingenerierung im hämophilien Plasma, die im Vergleich zu normalem, nicht hämophilem Plasma schwächer ausfällt. Diese explorativen Studienergebnisse beinhalten In-vitro-Daten, die das zugrundeliegende Konzept der Anwendung von Eptacog beta zur Behandlung von Durchbruchblutungen bei Hämophiliepatienten, die mit Emicizumab behandelt werden, unterstützen. Eine klinische Studie zur weiteren Evaluierung der Anwendung von SEVENFACT® in dieser Patientenpopulation ist für das erste Quartal 2021 geplant. (Quelle: ATHN16 Studie, koordiniert durch das Amerikanische Thrombose- und Hämostase-Netzwerk (American Thrombosis and Hemostasis Network): .
Die Empfehlung des Medical and Scientific Advisory Council (MASAC) der National Hemophilia Foundation in den USA unterstützt die Anwendung von SEVENFACT® zur Behandlung von Durchbruchblutungen bei Patienten, die prophylaktisch mit Emicizumab behandelt werden. MASAC Dokument 263 – MASAC Empfehlungen zu zugelassenen Produkten zur Behandlung von Hämophilie und anderen Blutgerinnungsstörungen (Recommendations Concerning Products Licensed for the Treatment of Hemophilia and Other Bleeding Disorders) (überarbeitet im August 2020). Nationale Hämophilie-Stiftung (National Hemophilia Foundation). Abrufbar unter:  zuletzt aufgerufen am 7. Februar 2020.).