01 NOV. 2022
LFB gibt die Zulassung von CEVENFACTA® (Eptacog beta) in Deutschland bekannt
Nach der durch die Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) am 15. Juli erfolgten Marktzulassung gibt LFB die heutige Einführung von CEVENFACTA® (Eptacog beta) auf dem deutschen Markt bekannt.
CEVENFACTA® ist das erste neue Bypassing-Präparat, das in der EU zur Behandlung und Kontrolle von Blutungen bei Patienten mit angeborener Hämophilie A oder B mit Inhibitoren eine Zulassung erhalten hat, und das innerhalb von mehr als zwei Jahrzehnten.
LFB erhielt die Marktzulassung für CEVENFACTA® für Großbritannien am 19. August, für SEVENFACT® (weiterer Markenname für Eptacog beta) für Mexiko am 2. Juni 2022 und für die USA am 1. April 2020. Langfristig ermöglicht dies weltweit neue Behandlungsmöglichkeiten für mehr Patienten.
Informationen zu den PerSept Studien:
Die Zulassung von CEVENFACTA® erfolgte auf Grundlage der Daten aus den Phase-III-Studien PerSept 1 und PerSept 3.
In der offenen multizentrischen randomisierten Phase-III-Crossover-Studie mit zwei anfänglichen Dosierungsschemata (75 μg/kg und 225 μg/kg) wurden 468 Blutungsereignisse aller Schweregrade (leicht, mittelschwer und schwer) bei 27 und jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Hämophilie A und B mit Inhibitoren (im Alter von 12 bis 54 Jahren). Bei beiden Dosierungsschemata wurden die Kriterien für den primären Endpunkt erfüllt, mit 81 % und 90 % der Blutungen nach 12 Stunden unter Kontrolle, bei einer Dosis von 75 μg/kg bzw. 225 μg/kg. Nach 24 Stunden wurde die hämostatische Wirksamkeit bei 96,7 % der Blutungsepisoden bei der Behandlung mit einer Dosis von 75 μg/kg erreicht, und bei 99,5 % mit einer Dosis von 225 μg/kg, ohne Alternativbehandlung. Die mediane Zeit bis zum Erreichen der hämostatischen Wirksamkeit lag bei 5,98 Stunden beim Dosierungsschema mit 75 μg/kg und bei 3 Stunden beim Dosierungsschema mit 225 μg/kg. Im Durchschnitt (Median) waren bei der Dosierung mit 75 μg/kg zwei Injektionen zur Behandlung einer Blutungsepisode erforderlich, bei der Dosierung mit 225 μg/kg nur eine einzige.
In der offenen multizentrischen einarmigen Phase-III-Studie PerSept 3 wurden die Sicherheit und Wirksamkeit von CEVENFACTA® bei Patienten mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren, bei denen ein elektiver, nicht zwingend erforderlicher invasiver oder chirurgischer Eingriff geplant war, untersucht. Es wurden 12 Patienten in die Studie aufgenommen, jeweils 6 mit kleinen und mit großen geplanten Eingriffen. Bei großen invasiven/chirurgischen Eingriffen wurde das Präparat unmittelbar vor dem Eingriff mit einer Bolusdosis von 200 μg/kg zu Anfang verabreicht. Bei kleinen elektiven Eingriffen wurde das Präparat unmittelbar zuvor mit einer Bolusdosis von 75 μg/kg verabreicht. Insgesamt wurden 81,8 % der Eingriffe 48 Stunden nach der letzten Verabreichung des Produkts als erfolgreich behandelt gemeldet. Bei beiden Studien wurden keine thromboembolisch Ereignisse berichtet. Es kam nicht zu schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen, die als im Zusammenhang mit der Behandlung stehend bewertet wurden.
Patienten sollten auf jedes Anzeichen von Thrombosen, Hypersensibilität sowie neutralisierenden Antikörpern überwacht werden. Die bei diesen Studien am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen sind: Beschwerden an der Infusionsstelle, Hämatom an der Infusionsstelle, Hämatom nach einem Eingriff, erhöhte Körpertemperatur, Schwindelgefühl und Kopfschmerzen.