30 SEP. 2025
Eine seltene Form der Hämophilie im Fokus
Spotlight on a rare form of haemophilia
Wie beschrieben, handelt es sich bei Hämophilie um eine seltene Erbkrankheit, bei der Blut nach einer Verletzung nicht gerinnt.
Es gibt zwei Arten von Hämophilie: Hämophilie A, die durch einen Mangel an Gerinnungsfaktor VIII gekennzeichnet ist, und Hämophilie B, die durch einen Mangel an Gerinnungsfaktor IX gekennzeichnet ist.
Bei manchen Patienten mit Hämophilie können Komplikationen auftreten: Eine der häufigsten ist die dauerhafte Schädigung von Gelenken.
Eine weitere schwerwiegende Komplikation ist die Bildung von Inhibitoren.
Zur Erinnerung: Hämophilie wird durch die chronische Verabreichung des Faktors VIII oder IX behandelt, wenn diese im Körper nicht in ausreichender Menge vorhanden sind. Es gibt mitunter Fälle, bei denen der injizierte Gerinnungsfaktor vom menschlichen Körper als Fremdkörper betrachtet wird. Zur Abwehr reagiert der Körper dann mit der Bildung von Antikörpern. Diese werden dann als Inhibitoren oder Hemmkörper bezeichnet, da sie die Gerinnungsfunktion des verabreichten Faktors hemmen, also neutralisieren.
Weltweit haben 7.571 Patienten mit Hämophilie A und B Inhibitoren entwickelt.* Es sind lediglich 3 % der Hämophilie-A- und -B-Patienten weltweit betroffen.
Hämophilie-Patienten, die Inhibitoren entwickeln, haben ein um 70 % höheres Sterberisiko als Patienten ohne Inhibitoren.**
Es gibt nur wenige Behandlungsmöglichkeiten für diese schwerwiegende Komplikation. Eine davon ist beispielsweise die Immuntoleranz-Induktion (ITI), bei der die Inhibitoren durch Injektion großer Mengen des Faktors VIII oder IX eliminiert werden. Die Verabreichung sogenannter Bypassing-Präparate umgeht den Inhibitor, beispielsweise durch die Injektion von rekombinantem aktiviertem Gerinnungsfaktor VII.
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- *Quelle: https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf
- **Quelle: Walsh CE, Soucie JM, Miller CH, United States Hemophilia Treatment Center N.(Hämophilie-Behandlungszentrum der USA) Impact of inhibitors on hemophilia A mortality in the United States (Auswirkungen der Inhibitoren auf die Mortalität bei Hämophilie A in den Vereinigten Staaten). Am J Hematol. 2015;90(5):400–5.
